ゲノム編集で筋ジストロフィー、効果・持続性を確認

京都大学と武田薬品の研究チームが、ゲノム編集を用いてデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）の治療法をマウスで開発しました。筋幹細胞への遺伝子組み込みが従来のウイルス法より効果的で、ジストロフィン産生が1年以上持続したと報告されています。実用化に向けて安全性の確認が今後の課題とされています。

京都大学と武田薬品工業の共同研究チームが、ゲノム編集を使った新しい筋ジストロフィーの治療法をマウスで示しました。対象は遺伝性のデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）で、ジストロフィンが欠損することで筋肉の修復が進みにくくなる病態です。研究では、ウイルスを使う従来法と比べて筋幹細胞への遺伝子組み込みがより効果的であることが示されました。ジストロフィンの産生効果はマウスで1年以上持続したと伝えられています。今後は人への臨床応用に向けて安全性の検証などを進める予定とされています。 報じられている点： ・研究は京都大学iPS細胞研究所と武田薬品工業の共同チームによるものである。 ・対象はデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）で、ジストロフィン欠損が修復不全の要因とされる。 ・従来の薬やウイルスを使う遺伝子導入法に代わり、ゲノム編集で遺伝子を組み込む方法を用いた。 ・マウス実験で筋幹細胞への組み込みが効果的で、ジストロフィン産生が1年以上持続したと報告されている。 ・研究成果は米科学誌セルリポーツの17日付掲載で、研究者は他のタイプの筋ジストロフィーにも応用できる可能性に言及している。 まとめ： 今回の研究はマウスでの有望な結果を示しており、治療の負担軽減につながる可能性があると報じられています。一方で、人での安全性や有効性の確認が今後の重要課題とされており、臨床応用に向けた具体的な日程は現時点では未定と伝えられています。